Terapêutica para a “doença dos pezinhos” reforçada em Portugal com novo medicamento

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A terapêutica para a paramiloidose, conhecida como “doença dos pezinhos”, foi reforçada em Portugal com um novo medicamento, Amvuttra (Vutrisiran), anunciou o Infarmed – Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde.
“O medicamento Amvuttra (Vutrisiran) obteve autorização de financiamento no tratamento de amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose ATTRh), mais conhecida por doença dos pezinhos, em doentes adultos com polineuropatia de estádio 1 ou estádio 2, nos doentes acompanhados no Serviço Nacional de Saúde”, refere o Infarmed, num comunicado divulgado.
De acordo com a autoridade do medicamento, “além de alargar o arsenal terapêutico para esta doença”, o Amvuttra “traz também algumas vantagens como a administração subcutânea em alternativa à perfusão, tendo uma administração trimestral, o que aumenta largamente a periodicidade do tratamento em relação a outras opções terapêuticas (de três semanas e de base diária)”.
Em junho deste ano, a diretora do centro de referência para a paramiloidose do Norte tinha lamentado a demora nos processos e aprovações de medicamentos que podem tratar melhor a “doença dos pezinhos” que, quando não tratada, provoca a morte em 10 anos.
“Estamos há quase dois anos à espera da libertação de uma versão subcutânea de um medicamento, que já não obrigaria à vinda dos doentes ao hospital de dia e seria muito mais fácil e cómodo. Gostaríamos que estes processos fossem todos mais simples e que a aprovação e negociação com o Infarmed [Instituto Nacional da Farmácia e do Medicamento] também fossem mais expeditas para que os medicamentos chegassem mais depressa aos doentes”, disse na altura Teresa Coelho.
Responsável desde 1990 pela Unidade Corino de Andrade (UCA), centro de referência localizado no Porto que pertence à Unidade Local de Saúde de Santo António, Teresa Coelho lamentou que a Agência Europeia do Medicamento (EMA) tenha aprovado o novo medicamento em 2022, mas em Portugal o processo se tenha arrastado.
“Atualmente o tratamento é endovenoso e obriga a ir ao hospital três vezes por mês. O novo permitiria fazer de três em três meses e de forma subcutânea”, especificou Teresa Coelho.
A paramiloidose, conhecida como “doença dos pezinhos”, foi detetada em 1939 pelo médico Corino de Andrade em zonas piscatórias de Vila do Conde e da Póvoa de Varzim.
Esta é uma doença rara com cerca de 50.000 doentes conhecidos em todo o mundo. Em Portugal haverá cerca de dois mil doentes.
Os sintomas dos adultos jovens estão relacionados com a neurologia: perda de sensibilidade, peso, força e de controlo do funcionamento de alguns órgãos.
Já nos doentes mais velhos, há um grande peso da doença cardíaca.